相继获得美国食药监局、欧盟批准后，传奇生物嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T疗法)的国内上市进程又有实质进展。母公司港股上市公司金斯瑞生物科技1月2日发布公告，传奇生物提交的西达基奥仑赛新药上市申请已获国家药监局受理。如果获批，这将成为国内第三款获批上市的CAR-T药物。

CAR-T药物阿基仑赛注射液曾因120万元一针的定价，被贴上“天价药”标签。随着获批产品数量的增加，“天价药”能否飞入寻常百姓家？

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传奇生物CAR-T药物上市申请获受理

传奇生物此次递交是基于在中国开展的确证性临床研究CARTIFAN-1 (NCT03758417/CTR20181007)的数据，该研究评估了西达基奥仑赛对于复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者的疗效和安全性。作为一次性输注给药的疗法，该研究用于评估西达基奥仑赛用于既往接受过至少3线治疗(包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂和抗CD38抗体)的RRMM成人患者的治疗。

西达基奥仑赛是一种具有两种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)单域抗体的嵌合抗原受体(CAR)T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药。西达基奥仑赛于2018年3月获得国家药监局首个CAR-T细胞产品临床试验申请批件，2020年8月成为首个被推荐为国内突破性治疗药物认定的在研产品。

2021年6月，复星医药旗下合资公司复星凯特的CD19靶点自体CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液获批，适应症为用于成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤，这是国内首款获批的CAR-T细胞治疗药物。当年9月，药明巨诺CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液获批，适应症为用于经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)，即国内第二款获批的CAR-T药物。如果西达基奥仑赛获批，将成为国内第三款获批上市的CAR-T药物。

此前，传奇生物西达基奥仑赛已在美国、欧盟获批。2022年2月，西达基奥仑赛获美国食药监局(FDA)批准上市，成为中国首个获FDA批准的细胞治疗药物。三个月后，欧盟委员会(EC)又授予西达基奥仑赛附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。西达基奥仑赛也成为中国首款获欧盟批准的原研CAR-T药物。

国内上市申请获受理的消息一经公布，金斯瑞股价也随之上涨。1月4日，金斯瑞股价一度攀至27.45港元/股，创四个多月来的新高。

CAR-T疗法能否进入医保目录值得期待

上市之初，CAR-T疗法就被贴上“一针就能消除癌症”和“天价药”两个标签，一方面，CAR-T疗法通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果，成为有望治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法；另一方面，此前网上流出的阿基仑赛注射液零售价为120万元/袋的消息，让不少老百姓望而却步。

数据显示，截至目前，中国已成为全球基因治疗药物研发的主要市场之一，临床研究数量累计超过300项，位居全球第二，特别是以CAR-T疗法为代表的细胞治疗进展迅速。根据Frost&Sullivan报告，中国细胞免疫治疗产品市场规模预计于2021年至2023年由13亿元升至102亿元，年复合增长率为181.5%，预计2030年达到584亿元。

山西证券研报曾指出，药品集采及医保谈判等新机制的出台，显著提升患者的支付意愿及能力，细胞免疫将逐步解决临床上未满足的重大需求，国内细胞免疫行业也将迎来重大市场机遇。在2021年的医保谈判中，复星凯特的阿基仑赛注射液进入初审名单，却未进入正式谈判环节，由此也引发热议。国家医保局公示的2022年国家医保目录调整初审名单中，阿基仑赛注射液未能入选，药明巨诺瑞基奥仑赛“入围”，最终能否走上谈判桌，同样值得期待。

另据药明巨诺2022年上半年年报显示，报告期内共开具77张瑞基奥仑赛处方，完成64名患者的回输。

医保之外，依然有其他空间。2022年11月，传奇生物CEO黄颖博士、药明巨诺联合创始人、董事长兼首席执行官李怡平、复星凯特CEO黄海，三位国内CAR-T企业掌门人在公开场合共同表示，CAR-T疗法让患者一次治疗、终身受益，正是药物本身价值的体现。这样的创新需要全社会共同努力支撑其前行，国家医保政策的支持、支付方式的创新、药企的降本增效，三者需要相互配合，才能让创新药长久生存下去。

关键词： 上市申请 CAR-T